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NEJM:Pegcetacoplan对于阵发性睡眠性血红蛋白尿的治疗效果优于Eculizumab

来源 2021-03-18 22:12:24 财经新闻

阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种获得性的红细胞膜缺陷引起的慢性血管内溶血,常在睡眠时加重,可伴发作性血红蛋白尿和全血细胞减少症,其特征是补体介导的溶血、疲劳、血栓易感性增加并伴有一定程度的骨髓功能障碍。在未经治疗的PNH患者中,抑制补体C5可控制血管内溶血,但不能解决血管外溶血。C3补体抑制剂Pegcetacoplan,是一种针对近端补体蛋白C3的聚乙二醇修饰环肽,具有潜在地抑制血管内和血管外溶血效果。 近日研究人员开展III期临床研究,考察了Pegcetacoplan对PNH的治疗效果 本次研究为III期,"头碰头"对照研究,比较Pegcetacoplan与C5重组人源化单克隆抗体Eculizumab治疗PNH的疗效和安全性。参与者为成年的PNH患者,在接受了Eculizumab治疗后,血红蛋白水平仍低于10.5g/dL。所有参与者先接受为期4周的Pegcetacoplan- Eculizumab联合治疗,随后41名患者接受Pegcetacoplan单药治疗,39名患者接受Eculizumab单药治疗。研究的主要终点为16周后血红蛋白水平变化。   研究发现,16周时Pegcetacoplan治疗组血红蛋白水平变化优于Eculizumab组,平均差异为3.84g/dL。35名(85%)Pegcetacoplan组患者不再需要输血,而Eculizumab组仅6人(15%)。网织红细胞计数的绝对变化方面,二者无差异,但在乳酸脱氢酶(LDH)水平变化和改善疲劳方面, Pegcetacoplan更有优势。最常见的不良事件分别为注射部位反应(Pegcetacoplan vs Eculizumab: 37% vs 3%)、腹泻(22% vs 3%)、溶血(10% vs 23%)、头痛(7% vs 23%)和疲劳(5% vs 15%),两组均无脑膜炎病例。 研究认为,Pegcetacoplan在改善PNH患者血红蛋白水平,临床和血液学结果方面优于Eculizumab。   原始出处:   Peter Hillmen et al. Pegcetacoplan versus Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med, March 18,2021.

 

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