11月6日，辉瑞在第三届中国国际进口博览会(下称“进博会”)上发布了其刚刚获得盖伦奖的罕见病创新药物——氯苯唑酸软胶囊(商品名：维万心)，这是全球首个获批用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的药物。

　　辉瑞生物制药集团中国区首席运营官吴琨在接受《国际金融报》记者采访时表示，“维万心的上市将填补此前中国在ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白，为ATTR-CM患者更好的管理病情、延缓疾病进展提供新的选择。未来，辉瑞将持续发挥我们在罕见病诊疗领域的专长，共同推进国内罕见病诊疗的发展。”

　　借助政策利好东风快速上市

　　资料显示，ATTR-CM是一种罕见、致死性疾病，常与心衰混淆。其发病机制在于不稳定甲状腺素蛋白(TTR)的异常解离后的错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质和身体其他部位。

　　随着时间的推移，淀粉样物质沉积会使心肌变硬，进而引发心衰。目前，患者临床确诊ATTR-CM的平均存活时间普遍较短，约2年至3.5年。

　　在中国，ATTR-CM诊断率极低，不足1%。此前，关于ATTR-CM缺乏针对性的治疗方案，临床中仅能帮助患者缓解相应症状，如心衰、房颤等，甚至还可能需要进行心脏和肝脏移植。

　　据介绍，维万心是目前全球首个、也是唯一经批准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的药物，最早于2012年在欧盟和美国获得孤儿药认证，并于2019年在日本和美国获批。

　　吴琨对《国际金融报》记者表示，“得益于中国政府‘加快罕见病药物审评审批’的政策和专家的共同努力之下，时隔仅一年维万心在中国获得审批，基本实现了全球同步上市。”

　　他进一步指出，“中国近几年医药健康政策在不断更新换代，尤其是在未满足的治疗需求和稀缺药物领域，努力让更多老百姓获得更加完善的医疗保障，也更加坚定和鼓舞了辉瑞对中国未被满足治疗需求的投入。”

　　多方携手建立诊疗创新模式

　　由于ATTR-CM的疾病认知度低，目前临床诊疗面临众多严峻挑战。国内仅有少数亿元具备诊疗能力，远不能满足患者需求。“建立完善、系统性的疾病诊疗体系迫在眉睫。”吴琨表示，“针对罕见病领域尤其是ATTR-CM的诊疗现状，辉瑞将继续携手联盟、患者组织等各方合作伙伴，共同推进全国罕见病规范化诊疗与体系建设，为中国罕见病患者带来更多获益。”

　　据了解，2019年在罕见病联盟的主导下，国内陆续建立了ATTR-CM诊疗示范中心(CoE中心)，旨在推动诊疗能力提升和规范，逐步形成规范化诊疗模式。北京协和医院心内科副主任医师、国际医疗部副主任田庄教授在发布会上指出，“目前已经成功建立了第一批带头示范中心，并开展了一系列教育活动辐射下级医联体机构，就诊疗过程中的双向转诊与患者管理问题进行探索。”

　　田庄认为，预计未来2-3年内，ATTR-CM标准化诊疗体系将覆盖中国大部分省份和地区，够为患者提供更便捷、更高效的诊疗路径，积极为治疗争取时间。

　　北京协和医院核医学科主任霍力教授认为，由于ATTR-CM发病时症状不典型，患者常被误诊或延误治疗，因此推动院内多学科诊疗(MDT)对疾病早诊和对症治疗有着重要意义。

　　霍力指出，“MDT团队的建立及其远程会诊为疾病的及时诊断和规范化治疗提供了可能，这样能够有效减少误诊误治。在减少患者求医奔波的同时，也可在一定程度上减轻其经济负担。”

（文章来源：国际金融报）

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