11月12日晚间，昆药集团(600422)发布公告称，公司收到国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》，同意公司按照提交的方案开展治疗异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)基因突变的实体瘤的临床试验。

　　据了解，昆药集团本次申请用于IDH1临床试验的新药为其研制的KY100001片，是一款针对IDH1基因突变的实体瘤的选择性抑制剂，适应症为IDH1基因突变的实体瘤，包括但不限于肝内胆管瘤。这是我国首个自主研发的进入临床研究的针对IDH1基因突变的选择性抑制剂。

　　IDH是人体内参与细胞能量代谢的限速酶，研究表明由IDH突变导致的细胞内致癌代谢物积聚会促进肿瘤发展，而肝内胆管癌病例中近1/5患者携带IDH1突变。作为备受瞩目的抗肿瘤药物研发领域，全球多款IDH1抑制剂正在开发中。目前已上市的小分子IDH1抑制剂是由Agios制药开发的Ivosidenib(AG-120)，用于治疗IDH1突变的复发性或难治性急性髓性细胞白血病(AML)成年患者。此外，诺华的IDH-305、FORMA公司的Olutasidenib (FT-2102)、拜耳的BAY-1436032等多款IDH1抑制剂正处于不同的研究阶段。本次昆药集团KY100001片获得药物临床试验批准通知书，率先突围我国IDH1抑制剂研发领域，在细分赛道获得领先优势。

　　近年来全球范围内的肝内胆管瘤发病率呈上升趋势。据统计，上海地区的发病率约为7.55/10万人，较为保守的按15%左右为IDH1突变推算全国发病人数约为1.6万人每年，对标Ivosidenib的2.6万美元/月治疗费用，仅肝内胆管瘤单个适应症直接经济价值就高达4亿美元左右。

　　昆药集团临床前研究显示，KY100001的靶点选择性高，临床前毒理研究中展现了良好的耐受性，安全性风险可控。若KY100001能够成功上市，将造福众多具有IDH1突变的肝内胆管瘤患者，同时为昆药集团带来可见的经济效益。随着昆药集团的持续研究推进，其它IDH1突变的肿瘤患者也将获益。

（文章来源：发布易）

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