在FDA批准治疗流感药物帕拉米韦的六年后，BioCryst又一药物在近期获得了批准。

　　这家总部位于北卡罗来纳州【北卡罗来纳州是美国东南部大西洋沿岸的一个州。】的生物技术公司周四宣布，FDA批准了其每日一次口服的ORLADEYO，用于预防成人和12岁及以上儿童患者遗传性血管水肿【遗传性血管水肿概述遗传性血管水肿（hereditary angioedema, HAE）又称C1抑制物缺乏症，表现为C1抑制物量的缺乏或功能缺陷。】的发作。与此同时，ORLADEYO也在日本和欧洲【欧罗巴洲（Europe），名字源于希腊神话的人物“欧罗巴”（希腊语：Ευρώπης），位于东半球的西北部，北临北冰洋，西濒大西洋，南滨大西洋的属海地中海和黑海。】接受审查，预计将分别于本月和3月作出决定。

　　遗传性血管水肿(HAE【HAE 是深圳市昊扬时代电子有限公司名下品牌，主要从事消费类芯片及工业级芯片设计，具备完善的集成电路设计流程及质量可靠性保障保证体系，产品覆盖电源管理产品线、检测与计量产品线、照明及显示驱动产品线等系列产品，面向家电、数码产品、LED照明、工业控制相关产品的开发及应用，并与国内外集成电路生产、封装、测试厂家保持良好的协作关系，协同客户开发产品、开拓市场，实现共赢。】)是一种罕见的疾病，在全球范围内的发病率为1/10000至1/50000。其特征是不可预知的，可能危及生命的复发性肿胀发作，最常见的是影响四肢，面部，腹部和喉。

　　目前，市面上已有7种FDA批准的药物用于预防和治疗HAE发作，但所有这些药物都是静脉注射【静脉注射（Intravenousinjection）是一种医疗方法，即把血液、药液、营养液等液体物质直接注射到静脉中。】或皮下注射。其中，有四款药物皆是用于预防HAE发作。而自2013年以來，BioCryst也一直在研究这种可预防的药物，只不过，它选择的突破点在于口服。

　　但这一突围，能成功吗？

　　据悉，Orladeyo定价为每年485000美元，与市场上的其他疗法相比并没有价格优势。更有分析人士为此感到惊讶，因为其曾预计该药的定价为30万美元。目前，市面上最畅销的HAE药物是Shire的上市产品Cinryze，据美国医药连锁店CVS【CVS是一个C/S系统，是一个常用的代码版本控制软件。】 Health【health是一个英语单词，可以用作名词，可以翻译为健康状况、卫生，等等。】的数据，Cinryze的定价为每年大约35万美元，这一价格标签已经使其成为全球最昂贵的孤儿药之一。

　　价格高昂之外，Orladeyo在疗效上也受到了质疑。

　　相比武田即将上市的皮下注射药物Takhzyro(与安慰剂【 安慰剂（pIacebo）是指没有药物治疗作用的片、丸、针剂。】组相比，每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组(n=27)使每月HAE发作次数显著降低了87%)，Orladeyo去年的一项96名患者的III期试验结果显示，与安慰剂相比，Orladeyo(150mg)将HAE发作率显著降低了44%(p<0.001)，并且在50%的患者中将hae发作率降低≥70%。<>

　　这一业绩公布后，BioCryst的股票曾应声下跌，因为“44%”这一数据在目前已上市的药物中也不算表现优异。

　　加拿大皇家银行【加拿大皇家银行成立于1869年，是加拿大市值最高、资产最大的银行，也是北美领先的多元化金融服务公司之一。】资本市场的生物技术分析师布莱恩·亚伯拉罕斯(Brian Abrahams)预测，轻度HAE患者、9%的中度HAE患者和约12%重症患者会服用该药，该药每年的销售额将在2.8亿美元左右。不过，BioCryst则预计Orladeyo的全球销售额峰值将超过5亿美元。

（文章来源：亿欧网）

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