大约15%的B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)患儿在一线化疗后复发，根据复发部位和时间，可分为标准或高风险的首次复发患者，对于高风险复发患者，巩固化疗缓解后骨髓移植是标准治疗方案。Blinatumomab是针对介导细胞毒性 T 细胞与表达 CD19 的癌细胞结合的特异性靶向治疗药物，在I-II期临床研究中，对于复发或难治性B-ALL儿童患者，Blinatumomab表现出良好的疾病控制效果，具有极高的治疗响应和微小疾病残留率。 近日研究人员考察了，在异基因造血干细胞移植前，以Blinatumomab代替巩固化疗，对高危首次B-ALL复发患儿无事件生存率的影响。 本次研究为3期临床试验，在13个国家的47个医疗中心开展，年龄在28天-18岁的高危首次B-ALL复发患儿参与，患儿随机接受1个周期的Blinatumomab（n=54；15μg/ m2/d，4周，持续静脉输注）治疗或3个周期的巩固化疗（n=54）。研究的主要终点是无事件生存率，事件的定义为：复发、死亡、第二恶性肿瘤或未能达到完全缓解。次要终点是总生存率。   共有108名患儿参与研究，中位年龄5.0岁，51.9%为女孩，在中位随访22.4个月后，研究提前终止。Blinatumomab组和巩固化疗组的事件发生率分别为31%和57%（危险比[HR]：0.33）。Blinatumomab组死亡8例（14.8%），巩固化疗组死亡16例（29.6%）。总生存率HR为0.43。Blinatumomab与化疗相比，更多的患者观察到轻微后遗症缓解（90%[44/49] vs 54%[26/48]；差异35.6%）。未报告致命的不良事件。Blinatumomab组与巩固化疗组的严重不良事件发生率分别为24.1%和43.1%， 3级及以上不良事件发生率分别为57.4%和82.4%。在Blinatumomab组2例患者因不良事件停药。 研究认为，对于首次复发的B细胞急性淋巴细胞白血病高危患儿，在异基因造血干细胞移植前，以Blinatumomab代替巩固化疗可显著提高患儿的无事件生存率。   原始出处   Franco Locatelli et al. Effect of Blinatumomab vs Chemotherapy on Event-Free Survival Among Children With High-risk First-Relapse B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia A Randomized Clinical Trial.JAMA. March 2， 2021.

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