2021年美国内分泌学会年会（ENDO2021）将于3月20日拉开帷幕。ENDO是国际内分泌学领域重要的学术会议，为来自世界各国在内分泌领域深耕多年的专家、学者、临床医生提供了一个分享学术前沿进展、交流临床诊疗经验的机会，学术内容丰富。

在今年年会上，鹿特丹伊拉斯姆斯大学大学医学中心医学博士Mila Sofie Welling教授团队发表了遗传性肥胖治疗相关研究。研究结果显示，一种糖肽-1（GLP-1）类似物，利拉鲁肽（Liraglutide），与遗传性肥胖患者的体重、代谢参数和生活质量的改善有关。

该研究对超重或严重肥胖且有分子学证明的遗传原因的成人，除了持续的强化支持性生活方式治疗外，还每天服用利拉鲁肽3,0毫克进行治疗。评估了人体测量学、代谢参数、静息能量消耗（REE）、副作用以及主观报告的饱腹感和生活质量。

分析发现，基线时BMI在28.1至55.7kg/m²，两名异种致病性黑色素皮质素4受体变异的患者和两名16p11.2缺失综合征的患者，在33周至12年的随访结束时，BMI和腰围的平均变化分别为-5.7±3.8kg/m2和-15.2±21.1cm。所有患者均表示生活质量改善，其中3名患者还表示饱腹感改善。此外，代谢参数也得到改善，没有观察到对REE的明显影响。

该研究结果显示，GLP-1类似物可以改善4名遗传性肥胖症患者的体重、代谢参数和生活质量。四名患者中，有三名患者的饱腹感得到改善。所有患者都至少实现了临床相关的5-10%的体重下降。结果表明，除了健康的生活方式外，GLP-1类似物治疗可能是遗传性肥胖症患者的一种有效治疗选择。

此前尽管医学界对遗传性肥胖患者进行强化生活方式治疗，但仍经常观察到治疗抵抗性肥胖，而减肥手术对遗传性肥胖中是否有效仍不清楚。该研究可谓为遗传性肥胖患者治疗提供了新希望。

利拉鲁肽以往用于糖尿病治疗。此前的研究表明，利拉鲁肽作为附加治疗，对改善2型糖尿病儿童和青少年的血糖控制有一定疗效。

2019年耶鲁大学儿科系的William V. Tamborlane教授发表在NEJM的结果表明，GLP-1受体激动剂加美托福明可以降低HbA1c水平。此外，63.7%接受利拉鲁肽的患者在试验结束时糖化血红蛋白水平达到7.0%，而安慰剂组只有36.5%。

Liralgutide的商品名称为Victoza，目前已被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗成人和10岁及以上儿童的2型糖尿病。

FDA还批准其用于降低2型糖尿病患者心脏病发作、中风和心血管死亡的风险。

 

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