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近日,心血管领域权威杂志Eur Heart J上发表了一篇研究文章,该研究旨在评估预防性血管紧张素转换酶抑制剂(ACEi)治疗对杜氏肌营养不良症(DMD)患者生存率的影响。
研究人员分析了来自法国多中心DMD心脏登记中心(ClinicalTrials.gov:NCT03443115)的数据,并使用(i)干预作为时间相关协变量的Cox模型,(ii)比较ACEi治疗与未治疗的倾向分析,以及(iii)敏感性分析,估算了668例年龄在8至13岁、左心室功能正常的患者预防性ACEi治疗与无事件生存之间的相关性。研究结局为总体生存率和心力衰竭(HF)或急性呼吸衰竭的住院治疗。
在DMD心脏登记系统中的668例患者中,有576例(平均年龄为6.1±2.8岁)符合这项研究的准入条件,其中390例接受了ACEi的预防性治疗。分别有53例(13.5%)接受了ACEi的预防性治疗患者和60例(32.3%)未接受ACEi预防性治疗的患者死亡。
在以干预为时间依赖性变量的Cox模型中,对于总体死亡率与ACEi治疗相关的风险比(HR)为0.49 [95%置信区间(CI)为0.34-0.72],调整基线变量后为0.47(95%CI为0.31-0.17)。在基于倾向的分析中,治疗组纳入了278例患者,对照组纳入了834例患者,其12年估计死亡概率分别为18.5%和30.4%。ACEi治疗与较低的死亡风险(HR为0.39;95%CI为0.17-0.92)和HF住院率(HR为0.16;95%CI为0.04-0.62)相关。所有其他敏感性分析均得到了类似的结果。
由此可见,在DMD患者中进行预防性ACEi治疗与HF的总体生存率显著提高和住院率降低相关。
原始出处:
Raphaël Porcher,et al.Association between prophylactic angiotensin-converting enzyme inhibitors and overall survival in Duchenne muscular dystrophy—analysis of registry data.European Heart Journal.2021.https://doi.org/10.1093/eurheartj/ehab054
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