回顾性和单臂前瞻性研究已经报道，使用新辅助药物伊马替尼治疗胃肠道间质瘤(GIST)可获得一定临床益处。但目前还没有相关的随机III期研究数据，因此，新辅助系统疗法(NAT)与早期切除术(UR)相比对生存率的影响仍不清楚。

本研究旨在对比新辅助系统疗法与早期切除术相比对GIST患者预后的影响。

研究人员从国家癌症数据库(2004年-2016年)中筛选了16308名接受了胃、食管、小肠和结肠的局限性GIST切除术的患者，他们还进行了或未进行3个月及以上的NAT治疗。采用加权的时间依赖性Cox比例风险模型估计了NAT对总生存率的影响，并用加权Logistic回归分析了NAT对术后90天死亡率和根治(R0)切除术的影响。

两组的总存活率

865名(5.3%)患者接受了NAT治疗，15443名(94.7%)患者接受了UR治疗。中位NAT持续时间为6.3个月。NAT组和UR组的男性患者占比分别为53.7%和48.6%，原发性GIST的患者占比分别为67.3%和65.1%，高风险患者占比分别为72.8%和49.7%。

两组的R0切除率

NAT组患者的肿瘤体积较大，核分裂指数较高。接受NAT治疗超过3个月与显著的生存益处相关(加权HR 0.85[0.80~0.91])。NAT组患者术后90天死亡率为4/865(0.5%)，而非NAT组患者的为346/15443(2.2%)。NAT与较低的术后90天死亡率相关。不同组间的R0切除率无明显差异。

总而言之，虽然NAT患者的风险较高，但这项分析表明，予以局限性GIST患者新辅助系统疗法与适度的生存益处和较低的术后90天死亡率相关，且不影响R0切除的可能性。

原始出处：

Marqueen Kathryn E,Moshier Erin,Buckstein Michael et al. Neoadjuvant therapy for gastrointestinal stromal tumors: A propensity score weighted analysis. Int J Cancer, 2021, 10.1002/ijc.33536

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