近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予efanesoctocog alfa治疗A型血友病的“快速通道资格”（FTD）。Efanesoctocog alfa于2017年8月被FDA授予了“孤儿药称号”，并于2019年6月被欧盟委员会授予了“孤儿药称号”。

Efanesoctocog alfa是一款治疗A型血友病的新型VIII因子替代疗法。常规VIII因子疗法的半衰期受到von Willebrand因子（VWF）伴侣效应的限制，该效应被认为限制了该VIII因子在体内的停留时间。Efanesoctocog alfa在创新的Fc融合技术的基础上，增加了一个区域von Willebrand因子和XTEN®多肽，以延长其半衰期。

Efanesoctocog alfa有潜力在一周的大部分时间内提供接近正常的流血保护，而半衰期的延长可能会使预防性治疗的给药频率降低至每周一次。

目前，III期XTEND-1研究正在评估Efanesoctocog alfa治疗≥12岁A型血友病患者（n = 150）的安全性和有效性。预防组患者每周接受50 IU / kg剂量的efanesoctocog alfa预防性治疗，持续52周；对照组患者按需接受BIVV001（50 IU / kg），持续26周，然后每周改用efanesoctocog alfa，持续26周。

 

原始出处：

https://www.firstwordpharma.com/node/1802116?tsid=4

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