制药公司BMS近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其Mavacamten的新药申请（NDA），Mavacamten是一种针对症状性梗阻性肥厚性心肌病（oHCM）的肌球蛋白抑制剂。

肥厚性心肌病（HCM）是一种先天性或获得性疾病，以显著的心室肥厚伴舒张功能障碍为特点，但没有后负荷增加（如主动脉瓣狭窄、主动脉缩窄，全身性高血压）。症状包括胸痛，呼吸困难，晕厥以及猝死。

BMS心血管发展高级副总裁Roland Chen医师说：“HCM是最常见的遗传性心脏病，患者可能会出现呼吸急促、头晕和疲劳以及严重的并发症，包括心力衰竭、心律不齐和心源性猝死。mavacamten是开发用于解决该疾病的一款肌球蛋白抑制剂。我们致力于为HCM患者提供支持，并期待与FDA合作”。

这项批准是基于关键的III期EXPLORER-HCM试验的结果。该试验的结果表明，mavacamten具有很强的治疗效果，在症状、功能状态和生活质量以及减轻左心室流出道梗阻的能力方面均有效。在EXPLORER-HCM研究中，达到了所有主要和次要终点。

Mavacamten是心脏肌球蛋白的变构调节剂。Mavacamten被认为可以通过抑制过度的肌球蛋白-肌动蛋白过桥形成来降低心肌收缩力。在临床和临床前研究中，mavacamten持续降低了心脏壁应力的生物标志物，减轻了过度的心脏收缩力，并增加了舒张期依从性。

 

原始出处：

https://www.firstwordpharma.com/node/1811186?tsid=4

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